Ученые из Northwestern Medicine обнаружили два успешных метода лечения, замедляющих развитие лейкемии у детенышей мышей, — пишет eurekalert.org.

Результаты продолжительных исследований публиковались в течение последних двух лет в журнале Cell, а последняя публикация появилась 20 декабря в Genes & Development.

Согласно последним исследованиям, когда ключевой белок, ответственный за лейкемию — MLL — стабилизируется, он замедляет прогрессирование лейкемии. Следующим шагом будет объединение методов лечения из последних двух лет исследований в «суперлекарство» от детской лейкемии и клинические испытания на человеке.

На сегодняшний момент выживает всего 30 процентов детей с диагнозом MLL-транслокационный лейкоз — рак, поражающий кровь и костный мозг. Пациенты с лейкемией имеют очень низкий процент содержания эритроцитов, что приводит к анемии, в то же время содержание лейкоцитов превышено примерно в 80 раз по сравнению с людьми без онкологии.

«Эти лейкоциты проникают во многие ткани и органы болеющих людей и являются основной причиной смерти пациентов с лейкемией, — сказал старший автор Али Шилатифард — профессор биохимии, молекулярной генетики и педиатрии в Институте им. Роберта Фрэнсиса Фурчготта, председатель биохимия и молекулярная генетика и руководитель отделения эпигенетики Северо-Западного Университета имени Симпсона Керри. — Это рак-монстр, с которым мы много лет сталкиваемся у детей».

Есть несколько типов лейкемии. Данное исследование было сфокусировано на двух наиболее распространенных случаях, обнаруженных у младенцев и подростков: острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) и острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ).

В течение последних 25 лет лаборатория Шилатифарда изучала молекулярную функцию MLL в комплексе, известном как COMPASS (Complex Proteins Associated with Set1 — комплексные белки, связанные с Set1). Совсем недавно было продемонстрировано, что компоненты COMPASS являются одной из наиболее часто выявляемых мутаций при раке. Следующим шагом этой работы будет доведение препарата до клинических испытаний, что, как надеется Шилатифард, произойдет в ближайшие три-пять лет.

«Я работал над этим более двух десятилетий, и мы наконец достигли того момента, когда через пять-десять лет мы сможем получить лекарство для детей, которое может быть эффективным, — сказал Шилатифард. — Если у нас получится довести выживаемость до 85 процентов, это будет большое достижение».

Более ранняя работа лаборатории Шилатифарда, опубликованная в Cell в 2018 году, определила соединения, которые могут замедлять рост рака, прерывая процесс транскрипции генов, известный как «суперудлиненный комплекс» (SEC).

Процесс стабилизации MLL, обнаруженный в самой последней статье, может потенциально работать при раке с опухолями, такими как рак молочной железы или рак простаты, — заявил первый автор Зибо Чжао — научный сотрудник в лаборатории Шилатифарда.

«Это открывает новый терапевтический подход не только к лейкемии, которая затрагивает многих детей, но также и для других видов рака, поражающих население», — сказал Чжао.

«Публикация четырех работ и возможность будущего клинического испытания на человеке не могли бы состояться, если бы не междисциплинарное сотрудничество на Северо-Западе», — добавил Шилатифард.